Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
Dünya
24 İyun 23:32
İqtisadiyyat
24 İyun 23:17
Dünya
24 İyun 22:40
Dünya
24 İyun 22:34
Dünya
24 İyun 22:15
Elm
24 İyun 21:54
Dünya
24 İyun 21:30
Müsahibə
24 İyun 21:19
Dünya
24 İyun 20:41
Müsahibə
24 İyun 20:35
İqtisadiyyat
24 İyun 20:13
Siyasət
24 İyun 19:50
Dünya
24 İyun 19:22
Dünya
24 İyun 19:05
Dünya
24 İyun 18:19
Dünya
24 İyun 17:54
Gündəm
24 İyun 17:52
Dünya
24 İyun 17:27
Dünya
24 İyun 16:49
Dünya
24 İyun 16:30
Siyasət
24 İyun 15:58
Siyasət
24 İyun 15:57
İqtisadiyyat
24 İyun 15:56
Elanlar
24 İyun 15:48
Sosial
24 İyun 15:24
Dünya
24 İyun 15:23
YAP xəbərləri
24 İyun 15:04
Gündəm
24 İyun 14:51
Dünya
24 İyun 14:39
İqtisadiyyat
24 İyun 14:10
Sosial
24 İyun 14:08
Dünya
24 İyun 13:51
İdman
24 İyun 13:25
İqtisadiyyat
24 İyun 13:08
Elm
24 İyun 13:07
Sosial
24 İyun 13:06
İqtisadiyyat
24 İyun 13:06
Dünya
24 İyun 12:41
Elanlar
24 İyun 12:32
Elm
24 İyun 12:27
Gündəm
24 İyun 12:27
Siyasət
24 İyun 12:26
Dünya
24 İyun 12:19
Gündəm
24 İyun 11:57
YAP xəbərləri
24 İyun 11:40
Siyasət
24 İyun 11:37
Gündəm
24 İyun 11:23
Gündəm
24 İyun 10:58
Siyasət
24 İyun 10:31
Siyasət
24 İyun 10:28
Siyasət
24 İyun 10:27
YAP xəbərləri
24 İyun 10:26
Siyasət
24 İyun 10:19
Mədəniyyət
24 İyun 09:50
Ədəbiyyat
24 İyun 09:37
Analitik
24 İyun 09:15
Ədəbiyyat
24 İyun 08:51
Sosial
24 İyun 08:38
Hadisə
24 İyun 07:29
İqtisadiyyat
23 İyun 23:22
Dünya
23 İyun 23:10
İdman
23 İyun 22:42
Dünya
23 İyun 22:17
Dünya
23 İyun 21:50
Dünya
23 İyun 21:24
Müsahibə
23 İyun 20:43
Dünya
23 İyun 20:19
Dünya
23 İyun 19:55
Dünya
23 İyun 19:21
Dünya
23 İyun 19:03
