Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
Dünya
04 Sentyabr 14:20
Dünya
04 Sentyabr 13:45
Dünya
04 Sentyabr 13:29
Dünya
04 Sentyabr 12:50
Xəbər lenti
04 Sentyabr 12:50
Sosial
04 Sentyabr 12:49
Mədəniyyət
04 Sentyabr 12:48
Hadisə
04 Sentyabr 12:48
Sosial
04 Sentyabr 12:47
Gündəm
04 Sentyabr 12:37
Gündəm
04 Sentyabr 11:41
İqtisadiyyat
04 Sentyabr 11:15
Sosial
04 Sentyabr 11:10
Sosial
04 Sentyabr 10:59
Siyasət
04 Sentyabr 10:22
Gündəm
04 Sentyabr 09:55
Gündəm
04 Sentyabr 09:42
Analitik
04 Sentyabr 09:18
Sosial
04 Sentyabr 08:50
MEDİA
04 Sentyabr 08:37
Dünya
03 Sentyabr 23:18
Sosial
03 Sentyabr 22:54
Dünya
03 Sentyabr 22:20
YAP xəbərləri
03 Sentyabr 21:58
Daxili siyasət
03 Sentyabr 21:42
MEDİA
03 Sentyabr 21:29
Dünya
03 Sentyabr 21:14
Dünya
03 Sentyabr 20:58
İdman
03 Sentyabr 20:25
Dünya
03 Sentyabr 20:12
Xəbər lenti
03 Sentyabr 19:40
İdman
03 Sentyabr 19:33
YAP xəbərləri
03 Sentyabr 19:28
Dünya
03 Sentyabr 19:18
Siyasət
03 Sentyabr 18:55
Dünya
03 Sentyabr 18:31
Siyasət
03 Sentyabr 17:24
İdman
03 Sentyabr 17:05
Elm
03 Sentyabr 16:59
Elm
03 Sentyabr 16:49
Elm
03 Sentyabr 16:31
Dünya
03 Sentyabr 15:19
Siyasət
03 Sentyabr 14:42
Sosial
03 Sentyabr 14:41
Sosial
03 Sentyabr 14:41
Sosial
03 Sentyabr 13:20
İqtisadiyyat
03 Sentyabr 12:28
Hadisə
03 Sentyabr 12:27
Sosial
03 Sentyabr 12:26
Sosial
03 Sentyabr 12:12
Gündəm
03 Sentyabr 11:47
Gündəm
03 Sentyabr 11:25
Gündəm
03 Sentyabr 11:19
Gündəm
03 Sentyabr 10:54
İqtisadiyyat
03 Sentyabr 10:22
Siyasət
03 Sentyabr 09:41
İqtisadiyyat
03 Sentyabr 09:17
Analitik
03 Sentyabr 08:54
Sosial
03 Sentyabr 08:38
Dünya
02 Sentyabr 23:34
Dünya
02 Sentyabr 23:17
Sosial
02 Sentyabr 22:51
İqtisadiyyat
02 Sentyabr 22:23
İqtisadiyyat
02 Sentyabr 21:45
Dünya
02 Sentyabr 21:19
Dünya
02 Sentyabr 20:42
Sosial
02 Sentyabr 20:16
İqtisadiyyat
02 Sentyabr 19:58
Sosial
02 Sentyabr 19:20
Sosial
02 Sentyabr 18:35
